سازمان غذا و دارو آمریکا، ژن‌درمانی جدید برای اختلال عصبی نادر مغزی را تائید کرد.
سازمان غذا و دارو آمریکا، ژن‌درمانی جدید برای اختلال عصبی نادر مغزی را تائید کرد،شرکت بلوبرد بایو (Bluebird Bio) روز جمعه اعلام کرد سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) ژن‌درمانی این شرکت را برای درمان یک اختلال عصبی نادر تائید کرد.
▫️این شرکت اعلام کرد: ژن‌درمانی Skysona نخستین درمان تائید شده توسط FDA است که نشان داده پیشرفت اختلال عملکرد عصبی در پسران مبتلا به آدرنولکودیستروفی مغزی (CALD) فعال اولیه را کُند می‌کند. CALD یک بیماری نورودژنراتیو مخرب و کشنده است.
▫️آدرنولکودیستروفی مغزی در اثر جهش‌هایی در ژنی به نام ABCD1 رخ می‌دهد که منجر به تجمع اسیدهای چرب با زنجیره بسیار بلند در مغز و نخاع می‌شود. این بیماری معمولا در پسران ۳ تا ۱۲ سال رخ می‌دهد.
▫️این شرکت پیش‌بینی کرده این محصول به صورت تجاری تا پایان ۲۰۲۲ از طریق تعداد محدودی از مراکز درمانی واجد شرایط در آمریکا در دسترس قرار بگیرد.
