شرکت ژن‌فیت، داده‌های بالینی و علمی تازه‌ای را ارائه کرده است که از توسعه داروی نانگی‌بوتاید (nangibotide) برای درمان نارسایی حاد روی مزمن کبد (ACLF) حمایت می‌کنند. انتظار می‌رود مطالعه فاز 2A این دارو پیش از پایان سال ۲۰۲۶ آغاز شود و نتایج اولیه آن در نیمه دوم سال ۲۰۲۷ منتشر شود.
این شرکت زیست‌دارویی یافته‌های خود را در نشست علمی متخصصان برجسته ACLF ارائه کرد؛ نشستی که هم‌زمان با گردهمایی سالانه انجمن مطالعه بیماری‌های کبدی آمریکا (AASLD)، با عنوان «نشست کبد»، در دنور برگزار شد.
نانگی‌بوتاید، داروی اصلیِ در دست بررسیِ شرکت ژن‌فیت برای ACLF است؛ عارضه‌ای شدید که با التهاب سیستمیک و اختلال عملکرد چند اندام مشخص می‌شود. این درمان برای تعدیل فعالیت گیرنده ۱ بیان‌شده بر سلول‌های میلوئیدی (TREM-1) طراحی شده است؛ گیرنده‌ای که التهاب را تشدید می‌کند. هدف آن است که پاسخ‌های التهابی بیش‌ازحد کاهش یابند، بی‌آنکه شناسایی ایمنی به‌طور مستقیم مختل شود.
به گفته شرکت تولید کننده، فعال‌شدن مسیر TREM-1 با پیشرفت بیماری از مرحله دِکامپنسیشن حاد به ACLF ارتباط دارد و با شدت بیماری و پیامدهای نامطلوب همراه است.
شرکت ژن‌فیت یافته‌های ایمنی و اثربخشی حاصل از مطالعات پیشین فاز ۲ داروی نانگی‌بوتاید در شوک سپتیک و کووید ۱۹ را برجسته کرد. در مجموع، ۴۱۶ نفر در این مطالعات در معرض دارو قرار گرفته بودند.
این شرکت گزارش داد که نمایه کلی ایمنی نانگی‌بوتاید با دارونما قابل‌مقایسه بوده و هیچ نشانه ایمنی نگران‌کننده‌ای شناسایی نشده است. در زیرگروهی شامل ۱۱۸ بیمار مبتلا به شوک سپتیک که سطح بالایی از TREM-1 محلول داشتند، مصرف نانگی‌بوتاید در مقایسه با دارونما با کاهش بیشتر نمره ارزیابی متوالی نارسایی اندام (SOFA) همراه بود؛ همچنین روندهایی مطلوب در میزان مرگ‌ومیر و دیگر پیامدهای بالینی مشاهده شد.
در مطالعه‌ای جداگانه که ۲۱۹ بیمار مبتلا به کووید ۱۹ را دربر می‌گرفت، درمان با نانگی‌بوتاید با بهبود وضعیت بالینی و کاهش مرگ‌ومیر تا روز بیست‌وهشتم همراه بود.
پروفسور جنیفر سی. لای، استاد صاحب‌کرسی سلامت کبد و پیوند در دانشگاه کالیفرنیا، سان‌فرانسیسکو، گفت: «نیاز درمانیِ برآورده‌نشده در ACLF همچنان بسیار زیاد است؛ به‌ویژه برای بیمارانی که در بخش مراقبت‌های ویژه بستری‌اند و ممکن است به‌سرعت دچار نارسایی چند اندام شوند.»
او افزود: «نکته بسیار امیدبخش درباره نانگی‌بوتاید این است که کار را از نقطه صفر آغاز نمی‌کنیم: این برنامه پیشاپیش از تجربه بالینی گسترده در فاز ۲ و شواهد اثبات مفهوم در بیماری‌های التهابی حادِ همراه با اختلال عملکرد اندام بهره‌مند است.»
لای ادامه داد: «این موضوع فرصتی کم‌نظیر فراهم می‌کند تا این کاندید درمانی در مرحله بالینی را که پیش‌تر به‌طور گسترده بررسی شده است، وارد حوزه ACLF کنیم و ببینیم آیا نشانه‌های امیدوارکننده مشاهده‌شده می‌توانند در این بیماران بدحال به منفعت بالینی معناداری بینجامند یا خیر.»
منبع: ۱۲ نوامبر ۲۰۲۶ | Pharma Times
