شرکت ترانسژن و بیمارستان بیسپبیرگ و فردریکسبرگ، دانشگاه کپنهاگ، اعلام کردند که نخستین بیمار در یک کارآزمایی بالینی فاز ۱ برای ارزیابی BT-001 در بیماران مبتلا به سرطان رکتوم با وضعیت ترمیم جفت‌شدگی نامطابق کامل (pMMR) دوز دریافت کرده است.
کارآزمایی OV-PRIME-R که به همت پژوهشگر و با حمایت اسپانسر انجام می‌شود، BT-001 را بررسی می‌کند؛ ویروسی انکولیتیک مسلح که به‌صورت تزریق درون‌توموری تجویز می‌شود و پس از آن، درمان وریدی پمبرولیزوماب انجام می‌گیرد. این مطالعه بر بیماران مبتلا به سرطان رکتوم موضعی با وضعیت pMMR متمرکز است؛ جمعیتی که حدود ۹۵ درصد موارد سرطان رکتوم را تشکیل می‌دهد و از نظر تاریخی پاسخ محدودی به ایمونوتراپی به‌تنهایی نشان داده است.
این کارآزمایی برای بررسی ایمنی، تحمل‌پذیری و اثربخشی درمان نئوادجوانت با BT-001 در ترکیب با یک آنتی‌بادی ضد PD-1 پیش از جراحی استاندارد طراحی شده است.
پژوهشگران امیدوارند این رویکرد بتواند محدودیت‌های گزینه‌های درمانی کنونی را برطرف کند. اگرچه شیمی‌درمانی و پرتودرمانی نئوادجوانت می‌توانند در برخی بیماران عود را کاهش دهند و اندام را حفظ کنند، کمتر از ۳۰ درصد بیماران به پاسخ کامل دست می‌یابند و برخی نیز همچنان دچار عود دور دست می‌شوند.
BT-001 به‌طور مشترک توسط ترانسژن و بیواینونت توسعه می‌یابد. این درمان با استفاده از پلتفرم Invir.IO شرکت ترانسژن ساخته شده و به‌گونه‌ای مهندسی شده است که GM-CSF و آنتی‌بادی مونوکلونال کامل ضد CTLA-4 شرکت بیواینونت را بیان کند.
هنری جی. اسمیت، دانشیار و جراح در بیمارستان بیسپبیرگ و فردریکسبرگ، دانشگاه کپنهاگ، و پژوهشگر اصلی مطالعه، گفت: «از آغاز این کارآزمایی که به همت پژوهشگر انجام می‌شود و رویکردی نوآورانه برای درمان سرطان رکتوم در بیماران با وضعیت ترمیم جفت‌شدگی نامطابق کامل را بررسی می‌کند، هیجان‌زده هستیم.»
او افزود: «با ترکیب BT-001، یک ویروس انکولیتیک مسلح، با درمان ضد PD-1 در بیماران مبتلا به بیماری موضعی، هدف ما تقویت پاسخ ایمنی و احتمالاً بهبود پیامدهای بیماران از طریق کاهش خطر عود یا حتی کاهش شمار افرادی است که به جراحی نیاز پیدا می‌کنند.»
اسمیت ادامه داد: «این مطالعه گامی مهم در مسیر دستیابی به راهبردهای درمانی مؤثرتر و کم‌خطر‌تر برای این جمعیتِ کم‌بهره‌مند از درمان است.»
امانوئل دوچی، مدیر ارشد مدیکال ترانسژن، توضیح داد: «به همکاری با دانشگاه کپنهاگ برای حمایت از این کارآزمایی که به همت پژوهشگر انجام می‌شود و ارزیابی BT-001 در بیماران مبتلا به سرطان رکتوم با خطر بالای عود و عوارض مسمومیت دارویی شدید ناشی از درمان استاندارد را ممکن می‌سازد، افتخار می‌کنیم.»
او افزود: «BT-001 پیش‌تر تحمل‌پذیری عالی و توانایی تبدیل تومورهای «سرد» به تومورهای فعال از نظر زیستی را نشان داده است. این مطالعه با هدف تأیید بیشتر ظرفیت آن برای بهبود پیامدها و کیفیت زندگی بیماران سرطانی انجام می‌شود.»
منبع:۱۰ نوامبر ۲۰۲۶ | Pharma Times
