نشست علمی انجمن قلب آمریکا

انجمن قلب امریکا

انجمن قلب آمریکا در تاریخ ۱۶ الی ۱۸ نوامبر ۲۰۱۹، نشست علمی خود را در فیلادلفیا، پنسیلوانیا برگزار کرد. در جلسات علمی

برگزار شده، محققان دور هم گرد آمدند تا به بررسی آخرین یافته‌های علمی در این زمینه بپردازند. آنچه در زیر می‌آید، نگاهی است

به مهم‌ترین موارد مطرح شده.

دو روش درمانی جدید کاهش لیپید که مبتنی بر خاموش کردن ژن‌های خاص درگیر در متابولیسم لیپیدها هستند، نتایج اولیه

امیدوارکننده‌ای را در کارآزمایی‌های بالینی اولیه نشان داده‌اند.  ایده استفاده از قطعات کوچک RNA، معروف به RNA کوچک تداخل

کننده (siRNA) مخصوص برای یک ژن خاص به منظور خاموش کردن فعالیت آن ژن، حوزه جدیدی برای داروهای قلبی عروقی است.

اولین محصول در این میان – inclisiran (شرکت Medicines) – عامل در نظر گرفته شده برای ژن PCSK9، نتایج چشمگیری را در کاهش

کلسترول LDL در مطالعات فاز ۳ نشان داده و انتظار می‌رود به زودی برای کاهش LDL تائید شود.

به نظر می‌رسد یکی از مزایای رویکرد «خاموش کردن ژن» کاهش پایدار در پروتئین هدفمند، و ایجاد فواصل طولانی بین دوزهای عامل

است. به عنوان مثال، Inclisiran فقط دو بار در سال تجویز می‌شود. دو محصول دیگر siRNA که ژن‌های مختلف درگیر را در متابولیسم

لیپیدها هدف قرار می‌دهند، این بار با تمرکز ویژه‌ای بر تری‌گلیسیریدها، در سخنرانی‌های نشست‌های علمی ۲۰۱۹ انجمن قلب

آمریکا (AHA) توضیح داده شدند. این دو محصول جدید ژن‌های  و   را هدف قرار می‌دهند، پروتئین‌هایی که متابولیسم تری‌گلیسیرید

را مهار می‌کنند. ARO-APOC3 به عنوان درمان بالقوه برای بیماران مبتلا به هیپرتری‌گلیسیریدمی شدید و سندرم شیلومیکرونمی

فامیلیال و ARO-ANG3 برای درمانی دیس‌لیپیدمی مانند هیپرکلسترولمی فامیلیال و دیگر بیماری‌های متابولیک توسعه پیدا کرده‌اند.

به گفته محققان، siRNAs یک فناوری جدید بسیار جالب بوده که مشابه با antisense oligonucleotides اما با مکانیسم متفاوت

است: «siRNAها به روش کاتالیزوری کار می‌کنند به این دلیل که همین مولکول می‌تواند چندین جنبه را از RNAها از بین ببرد به

شکلی که طول عمر قابل توجهی را از نظر مدت اثر آنها فراهم می‌کند، که کاملا قابل توجه است.» آنها می‌توانند مستقیما کبد را

هدف دهند، که این یک «مزیت بزرگ» است.

ژن‌های APOC3 و ANGPTL3 هر دو مسیر لیپوپروتئین لیپاز درگیر در متابولیسم تری‌گلیسیرید را مهار می‌کنند – و از دست دادن

فعالیت این ژن‌ها برای کاهش تری‌گلیسیریدها و کاهش خطر قلبی عروقی به طور ژنتیکی تأیید شده است. آنها هر دو هدف جدید

بزرگی هستند که از ژنتیک انسانی بیرون آمده‌اند و این فناوری siRNA یکی از راه‌های مهار آنها است.