سازمان غذا و داروی آمریکا در نوامبر ۲۰۱۷ داروی emicizumab-kxwh را با نام تجاری Hemlibra و محصول Roche، برای پیشگیری یا کاهش تناوب اپیزودهای خونریزی در کودکان و بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A با مهارکنندههای فاکتور VIII تائید کرد.
کاهش تناوب یا پیشگیری از اپیزودهای خونریزی قسمت مهمی را از مدیریت بیماری در بیماران مبتلا به هموفیلی A تشکیل میدهد. تائید داروی جدید درمان پیشگیرانه جدیدی را فراهم آورده که در مطالعات بالینی نشان داده میتواند بهطور قابل توجهی از تعداد اپیزودهای خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی A با مهارکنندههای فاکتور VIII بکاهد.
داروی Hemlibra نوعی آنتیبادی مونوکلونال به خصوص و اولین در این کلاس دارویی است که بین فاکتور IX و X فعال شده اتصال برقرار کرده و به این ترتیب، جایگزین فاکتور VIII از دست رفته میشود. Hemlibra در واقع درمان پروفیلاکتیک است که میتواند به وسیله خود فرد بیمار یک بار در هفته و از طریق تزریق زیرپوستی استفاده شود.
ایمنی و کارآیی Hemlibra در دو کارآزمایی بالینی ارزیابی شده است. در کارآزمایی نخست، ۱۰۹ بیمار مذکر ۱۲ سال و بالاتر وارد مطالعه شدند که مبتلا به هموفیلی A با مهارکنندهها بودند. بیماران دریافت کننده Hemlibra در سال فقط ۹/۲ اپیزود خونریزی منجر به درمان داشتند، اما بیمارانی که درمان پروفیلاکتیک دریافت نکرده بودند، با ۳/۲۳ اپیزود خونریزی نیازمند درمان در سال مواجه شدند. این اختلاف نمایانگر ۸۷ درصد کاهش در میزان اپیزودهای خونریزی دهنده نیازمند درمان است. بیماران درمان شده با Hemlibra همچنین بهبود را در علایم مرتبط با هموفیلی (تورمهای دردناک و درد مفصلی) و عملکرد فیزیکی (درد در هنگام حرکت و راه رفتن با اشکال) ذکر کردند.
در کارآزمایی دوم، که یک کارآزمایی تکبازویی بود، ۲۳ پسر جوانتر از ۱۲ سال وارد مطالعه شدند که مبتلا به هموفیلی A با مهارکنندهها بودند. در طول این کارآزمایی، ۸۷ درصد بیماران دریافت کننده Hemlibra به اپیزودهای خونریزی که نیازمند درمان باشد، مبتلا نشدند.
شایعترین عوارض جانبی این دارو عبارت بودند از واکنشهای محل تزریق، سردرد و آرترالژی.
Hemlibra دربرگیرنده هشداری است در مورد لخته شدن شدید خون (ترومبوتیک میکروآنژیوپاتی و ترومبوامبولیسم) در بیماران دریافت کننده درمان نجاتبخش (کنسانتره پروترومبین کمپلکس فعال شده) برای درمان خونریزیها به مدت ۲۴ ساعت یا بیشتر پس از دریافت Hemlibra.
داروی Hemlibra در دسته داروهای orphan قرار گرفته است.
