تایید دو فرمولاسیون برای کاردیومیوپاتی نادر،سازمان غذا و داروی آمریکا کپسول‌های (tafamidis meglumine (Vyndaqel و (tafamidis (Vyndamax را برای درمان کاردیومیوپاتی آمیلوئیدوز با واسطه transthyretin یا ATTR-CM در بزرگسالان تائید کرد. این دو دارو محصول Pfizer هستند.
تایید دو فرمولاسیون برای کاردیومیوپاتی نادر
اینها نخستین درمان‌های مورد تائید FDA برای ATTR-CM، یک بیماری نادر و اغلب کشنده است که در اثر ته‌نشین شدن فیبریل‌های آمیلوئید در میوکارد ایجاد می‌شود.
این تائید، یک پیشرفت مهم در درمان ATTR-CM به حساب می‌آید. دوز پیشنهادی برای Vyndaqel، معادل ۸۰ میلی‌گرم خوراکی یک بار در روز است که به صورت ۴ کپسول ۲۰ میلی‌گرمی در روز استفاده می‌شود.
دوز پیشنهادی برای Vyndamax، معادل ۶۱ میلی‌گرم خوراکی یک بار در روز است که به صورت یک کپسول مصرف می‌شود.
در کارآزمایی ATTR-ACT، ۴۴۱ بیمار مبتلا به ATTR-CM حضور داشتند که پس از پیگیری ۳۰ ماه، Vyndaqel با کاهش در مورتالیتی به هر علتی و بستری شدن در بیمارستان به دلایل قلبی در مقایسه با دارونما همراه بود.
تعداد بیماران شرکت‌کننده در کارآزمایی اندک بود، اما هیچ عارضه مرتبط با دارو گزارش نشد. با این حال، مصرف این دارو در بارداری می‌تواند با آسیب جنین همراه باشد که باید مدنظر قرار گیرد.
هر دو داروی Vyndaqel و Vyndamax در گروه داروهای اورفان قرار می‌گیرد. قیمت داروی Vyndaqel، به ۲۲۵ هزار دلار در سال می‌رسد. انتظار می‌رود میزان فروش این دارو در سال ۲۰۲۴، به بیش از ۱ میلیارد دلار برسد.
تایید دو فرمولاسیون Tafamidis برای کاردیومیوپاتی نادر
منبع:FDA News Room
نشریه پزشکان ایرانی-دو هفته نامه پزشکی و پیراپزشکی با هدف کمک به ازتقا دانش پزشکی منتشر و در اختیار علاقمندان قرار گرفت.این نشریه بر خود فرض می داند با جمع آوری مطالب از داخل و خارج از کشور ،این رسالت خود را انجام بدهد.
نشریه پزشکان ایرانی با انتشار زمان بندی دقیق کنگره های پزشکی در داخل ایران و انتشار جدید ترین گایدلاین های روز دنیا و همچنین مطالعات انجام شده در سراسر جهان ،چکیده مقالات ارائه شده در کنگره های برگزار ده در جهان گامی کوچک در جهت ارتقا دانش پزشکی در کشور عزیزمان ایران بردارد.
دو هفته نامه پزشکان ایرانی با گستره توزیع سراسری در کلیه کنگره های پزشکی ،داروئی ….توزیع می گردد و همچنین برای علاقمندان با سیستم پستی ارسال می گردد.
