تایید دارویی جدیددرمان هموفیلیB
سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی فاکتور ۹ انعقادی نوترکیب را با نام «ایکسینیتی» (IXINITY)، برای پیشگیری و درمان اپیزودهای خونریزی و نیز آمادگی قبل از انجام جراحی، در بزرگسالان بالای ۱۲ سال مبتلا به هموفیلیB مورد تایید قرار داده است.
تایید ایکسینیتی، براساس نتایج به‌دست آمده از مطالعه بالینی فاز I/III از نوع تصادفی شده چندمرکزی برای بررسی اثربخشی، ایمنی و فارماکوکینتیک ایکسینیتی در بیماران بزرگسال و کودکان بالای ۱۲ سالی صورت گرفت که قبلا سایر درمان‌های موجود را برای هموفیلیB دریافت کرده بودند. نتایج فارماکوکینتیک مطالعه روی ۳۲ بیمار نشان داد ایکسینیتی رفتار فارماکوکینتیکی مشابه نوناکوگ آلفا (Nonacog alfa)، دیگر فاکتور انعقادی ۹ نوترکیب دارای تاییدیه FDA، نشان داده است.
تمام شرکت‌کنندگان در مطالعه، به طور روتین یا درصورت نیاز به درمان اپیزودهای خونریزی متوسط یا شدید، ایکسینیتی دریافت کردند. ۵۵ بیمار هموفیلی، ایکسینیتی را برای بیش از ۵۰ روز و ۴۵ نفر ایکسینیتی را برای بیش از ۱۰۰ روز مصرف کردند. هیچ کاهش قابل توجهی در سطح خونی فاکتور ۹ یا تغییری در رفتار فارماکوکینتیک آن مشاهده نشد.
شایع‌ترین عوارض جانبی ناخواسته که در طول مطالعه مشاهده شد، عبارت بودند از ضعف عضلانی، آپاتی (فقدان عاطفه، توجه و علاقه)، افسردگی، اختلال در درک طعم، آنفلوانزا، لتارژی و ناراحتی و واکنش موضعی در محل تزریق دارو.
