پیوند سلول‌های بنیادی خونساز (HSCT) موفق به کنترل موارد مقاوم به درمان بیماری ریوی مرتبط با آرتریت ایدیوپاتیک سیستمیک نوجوانان (sJIA-LD) شده است. این روش درمانی توانسته در بسیاری از بیماران نه‌تنها علائم بیماری را کنترل کند، بلکه نیاز به داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی و اکسیژن‌درمانی را نیز از بین ببرد.
روش‌شناسی تحقیق
این مطالعه گذشته‌نگر بر روی ۱۳ کودک مبتلا به sJIA-LD انجام شد که هیچ‌یک به درمان‌های موجود پاسخ نداده بودند. میانگین سنی این کودکان ۹ سال بود و همه آن‌ها در فاصله ژانویه ۲۰۱۸ تا اکتبر ۲۰۲۲ تحت پیوند سلول‌های بنیادی قرار گرفتند. این کودکان در ۹ بیمارستان مختلف در ایالات متحده و اروپا درمان شدند و میانگین مدت زمان پیگیری آن‌ها ۱۶ ماه بود.
نتایج مورد بررسی:
- عوارض ناشی از پیوند: شامل بیماری پیوند علیه میزبان، عفونت‌ها، و دیگر عوارض مرتبط.
- وضعیت ریوی: شامل وابستگی به اکسیژن، نتایج تصویربرداری سی‌تی‌اسکن قفسه سینه و تغییرات در عملکرد ریه.
- وضعیت کلی بیماران: بررسی پاسخ درمانی به صورت کامل یا جزئی و همچنین موارد فوت.
نتایج کلیدی تحقیق
- از میان ۱۳ بیمار، پنج نفر به بیماری حاد پیوند علیه میزبان دچار شدند، اما هیچ موردی از بیماری مزمن گزارش نشد.
- از میان بیماران پیوند شده، ۹ نفر در زمان آخرین پیگیری به پاسخ کامل دست یافتند؛ به این معنا که هیچ علامتی از بیماری مشاهده نشد و نیازی به درمان‌های سرکوب‌کننده سیستم ایمنی یا اکسیژن درمانی نداشتند.
- چهار بیمار به دلایل مختلف از جمله پنومونیت ناشی از ویروس سایتومگالوویروس (۲ نفر)، خونریزی داخل جمجمه (۱ نفر)، و پیشرفت بیماری sJIA-LD (1 نفر) جان خود را از دست دادند.
- از شش بیماری که تحت سی‌تی‌اسکن پس از پیوند قرار گرفتند:
- سه بیمار بهبود وضعیت ریوی را نشان دادند.
- دو بیمار وضعیت ریوی پایدار داشتند.
- یک بیمار دچار وخامت بیماری شد که در نهایت به فوت وی انجامید.
توصیه‌های کاربردی
نویسندگان این تحقیق تأکید کردند:
«پیوند سلول‌های بنیادی خونساز باید به‌عنوان یک گزینه درمانی برای بیماران مبتلا به sJIA-LD مقاوم به درمان در نظر گرفته شود.»
در سرمقاله همراه این مطالعه آمده است:
«شناسایی زودهنگام بیمارانی که در معرض واکنش‌های نامطلوب به داروهای بیولوژیک قرار دارند، می‌تواند به جلوگیری از درمان‌های مکرر و کم‌اثر کمک کند. درمان‌های هدفمند نظیر ضد IL-18 یا IFN-delta می‌توانند به‌عنوان یک روش پل‌گونه برای کنترل بیماری تا زمان پیوند سلول‌های بنیادی استفاده شوند.»
محدودیت‌های تحقیق
این مطالعه با چالش‌هایی از جمله محدودیت در تعداد نمونه‌ها و ناهمگونی در پیگیری بالینی مواجه بود:
- حجم نمونه کوچک: حجم نمونه اندک شناسایی عوامل مؤثر بر بقا و پاسخ درمانی کامل را دشوار ساخت.
- پیگیری کوتاه‌مدت: بسیاری از بیماران مدت زمان کوتاهی تحت پیگیری قرار گرفتند، که می‌تواند نتایج بلندمدت این روش را مشخص نکند.
- تنوع در روش‌های درمانی: تفاوت در نحوه و زمان درمان در مراکز مختلف، تحلیل دقیق نتایج را دشوار کرد.
افشا و تأمین مالی
این تحقیق توسط موسسه ملی آرتریت و بیماری‌های اسکلتی عضلانی و مؤسسه ملی بهداشت ایالات متحده حمایت مالی شده است.
برخی از نویسندگان این مطالعه، دریافت مشاوره و حق‌الزحمه از شرکت‌های دارویی و مراکز تحقیقاتی را گزارش کردند.
منبع
این مطالعه به رهبری دکتر مایکل جی. مت و دکتر دنیل دروزدوف انجام شد و در تاریخ ۲۰ دسامبر ۲۰۲۴ در مجله The Lancet Rheumatology منتشر شد.
